datoanuncios.orgRegion MetropolitanaSantiagonovedades en medicina y medicamentos / Domingo 15 de Abril del a�o 2018 /45 16:53 Horas.
Edición de Gen más cerca de Tratamiento de Pacientes
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Edición de Gen más cerca de Tratamiento de Pacientes

El avance trae la medicina de edición de genes un paso más cerca de las aplicaciones del paciente
La nueva técnica mejora enormemente la precisión de la tecnología de edición de genes.

Imagine un futuro en el que una biomachina guiada introducida en su cuerpo busque secuencias de genes defectuosos en cada célula y edite la información correcta con precisión precisa.

Se llama edición de genes y los investigadores de la Universidad de Alberta acaban de publicar un estudio que cambia el juego y promete acercar la tecnología a la realidad terapéutica.

"Descubrimos una forma de mejorar en gran medida la precisión de la tecnología de edición de genes mediante el reemplazo de la molécula guía natural que utiliza con una sintética llamada ácido nucleico con puente, o BNA", dijo Basil Hubbard, Cátedra de Investigación de Canadá en Terapéutica Molecular y un profesor asistente en el Departamento de Farmacología de la Universidad de Arizona, quien dirigió el estudio.

Él y su equipo han archivado una patente sobre su descubrimiento y esperan asociarse con la industria farmacéutica para incorporarla a un producto terapéutico.

El interés en la tecnología de edición de genes ha aumentado rápidamente desde el descubrimiento de CRISPR / Cas9. Este sistema está presente de forma natural en las bacterias, que lo utilizan para la protección contra sus depredadores naturales, llamados bacteriófagos.

"Permite a las bacterias almacenar información sobre infecciones previas y luego usarla para buscar y destruir el ADN de los nuevos invasores cortándolo", explicó Hubbard.

"Lo que los investigadores han comprendido es que este sistema puede programarse para cortar una secuencia de ADN específica en una célula humana también, lo que nos permite editar nuestros genes. Sin embargo, uno de los principales problemas es que el sistema no es perfectamente específico: a veces corta un gen similar pero incorrecto ".

Utilizando su molécula guía de ARN natural, el sistema Cas9 es bastante preciso, solo cometiendo un error el uno por ciento de las veces, anotó.

"Sin embargo, dado que hay billones de células en el cuerpo humano, incluso un porcentaje es bastante significativo, especialmente porque la edición de genes es permanente. Un corte incorrecto y un paciente podría terminar con una enfermedad grave como cáncer".

Se demostró que la nueva molécula guía BNA que Hubbard y su equipo, que incluye al estudiante de doctorado Christopher Cromwell, primer autor del estudio, fue mucho más estable y rigurosa en su búsqueda por encontrar el ADN correcto para cortar.

"Nuestra investigación muestra que el uso de ácidos nucleicos puente para guiar a Cas9 puede mejorar su especificidad en más de 10 000 veces en ciertos casos, una mejora espectacular", dijo Hubbard.

Aunque la tecnología de edición de genes todavía tiene varios obstáculos que superar, incluido el desafío de cómo entregarlo eficazmente en el cuerpo humano, puede que algún día se use para tratar una amplia variedad de enfermedades genéticas, desde la distrofia muscular hasta la hemofilia y varios cánceres.

El estudio, publicado en Nature Communications, fue financiado por el Consejo de Investigación de Ciencias Naturales e Ingeniería de Canadá.


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